Jewelfish-Studie: Roche sieht Wirksamkeit von SMA-Mittel mit Daten bestätigt: Roche hat neue Daten zu ihrem Muskelerkrankungsmittel Evrysdi vorgelegt. Demnach untermauern die Zweijahresdaten das Potenzial für eine längerfristige Wirksamkeit.
Diese Daten wird Roche gemäss Mitteilung nun auf dem Fachkongress World Muscle Society vorstellen.Der Pharmakonzern Roche sieht die Wirksamkeit seines SMA-Mittels Evrysdi über ein breites Patientenspektrum auch nach zwei Jahren bestätigt. Am Mittwoch legte der Konzern entsprechende Daten aus seiner Jewelfish-Studie vor, in der Patienten mit der erblichen Muskelerkrankung Spinale Muskelatrophie Typ 1, 2 oder 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren behandelt wurden.
Diese Patienten waren allesamt zuvor mit anderen zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen SMA-Therapien behandelt worden, darunter Spinraza von Biogen oder Zolgensma von Novartis. Die Daten zeigten, dass Evrysdi die motorischen Funktionen verbesserte oder aufrechterhielt und zu einem raschen Anstieg der SMN-Proteinspiegel führte, der auch nach zweijähriger Behandlung anhielt. Diese Daten wird Roche laut Mitteilung nun auf dem Fachkongress World Muscle Society vorstellen.
Menschen mit SMA sind den Angaben zufolge nicht in der Lage, genügend SMN-Protein zu produzieren, was zu einer schwächenden und potenziell tödlichen Muskelschwäche führt. Die Studie zeigte, dass Evrysdi nach vierwöchiger Behandlung in allen Patientengruppen zu einem zweifachen Anstieg der mittleren SMN-Proteinwerte gegenüber dem Ausgangswert führte, unabhängig von der vorherigen Behandlung.
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