Este innovador enfoque demostró ser eficaz y seguro, abriendo nuevas perspectivas para los pacientes y sus familias.
Una investigación científica confirmó la eficacia de una terapia genética en el tratamiento de la enfermedad rara conocida como anemia de Fanconi, una condición genética que afecta a niños. Aunque el ADN humano está constantemente expuesto a daños, la mayoría de las personas cuentan con un sistema de reparación que previene efectos negativos.
¿Cómo se lleva a cabo esta terapia genética en la práctica?Extracción de células madre: se obtienen de la médula ósea de los pacientes, quienes son niños entre tres y siete años.Corrección genética: se utiliza un virus modificado para introducir el gen FANCA corregido en las células madre.Reinfusión: tras la modificación, las células se reintroducen en el cuerpo de los pacientes.
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